在生物医药领域，罕见病的研究与治疗一直是一项挑战，市场规模有限且研发难度颇高，使得多数药企对此望而却步。然而，BioMarin在过去25年里，凭借强大的研发实力，专注于罕见病领域，成功推出了八种罕见病药物，这一成就鲜有公司能及。
然而，随着其寄予厚望的血友病A基因疗法Roctavian商业化失败，BioMarin陷入了动荡。裁员、高管重组、削减开支和搁置研究项目，成为了过去九个多月的主旋律。业务结构的大洗牌与新竞争同步到来，BioMarin的未来之路充满不确定性。
Roctavian的发射“失败”，无疑给BioMarin带来了巨大的打击。这款药物是第一个获得FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法，其临床试验数据曾展示了显著的疗效。然而，高昂的定价、市场报销和准入挑战，以及激烈的市场竞争，使得Roctavian的销售远低于预期。
面对困境，BioMarin开始重新审视公司战略。新任CEO Hardy上任后，对Roctavian的未来表示了担忧，并决定重排产品和业务优先级，裁员重组。这一系列动作标志着BioMarin的战略转型，开始减少对基因治疗的投入。
尽管基因治疗的梦想破灭，但BioMarin的侏儒症药物Voxzogo却为公司带来了新的希望。这款小分子药物在2024年上半年的销售额达到了3.37亿美元，接受治疗的儿童数量也同比增长了73%。Voxzogo被视为公司未来十年的核心增长动力。
在投资者日上，BioMarin公布了长期的增长计划，目标是在2027年实现40亿美元的收入，并计划推出11种商业药物。为此，公司将业务分为三个独立的部分：骨骼疾病、酶疗法和Roctavian。其中，骨骼疾病业务是核心，而Voxzogo则是该业务的核心。
然而，市场对BioMarin的雄心勃勃的新计划并不完全买账。计划宣布后，其股价出现了波动。更糟糕的是，Voxzogo可能即将迎来强有力的竞争对手。Ascendis的软骨发育不全药物TransCon CNP在临床试验中取得了成功，有可能挑战Voxzogo的市场地位。
TransCon CNP的临床试验数据表现出色，与Voxzogo相比，其疗效显著且使用更为便利。这一消息无疑给BioMarin带来了新的压力。业务洗牌与竞争同步到来，BioMarin何时能够走出这次动荡，尚待观察。
当然，对于BioMarin来说，还有一条可能的出路就是被收购。近年来，全球制药巨头纷纷加码罕见病市场，重磅并购层出不穷。BioMarin也曾多次成为并购传闻的主角，更是连续多年霸榜美国GEN杂志所评选的生物制药领域TOP10并购名单。
新任CEO的到来，也重燃了市场对公司潜在并购的预期。未来，BioMarin会如何抉择，是继续独立前行还是选择被收购，都将成为市场关注的焦点。
无论未来如何，BioMarin在罕见病领域的贡献和探索都是不容忽视的。相较于拥挤的癌症、慢病市场，长期遇冷的罕见病领域和患者，还需要更多的像BioMarin这样的企业。
