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“孤儿药之王”遭遇动荡,未来走向何方?
Roctavian是第一个获得FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法,于2023年6月成功在美国上市,BioMarin也用了十年跻身于基因治疗领军企业之列。 这不难理解,作为一种精准治疗手段,基因治疗与罕…

2024-10-12

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